目的：了解白桦脂酸（BA）及其衍生物的制备方法和药理作用的最新研究进展，为其进一步研究和开发提供理论基础。方法：以“白桦脂酸”“衍生物”“提取”“合成”“药理作用”“Betulinic acid”“Derivatives”“Extraction”“Synthesis”“Pharmacological activities”等为关键词，在中国知网、维普、万方、PubMed、Web of Science等数据库中组合查询发表于2000年－2018年6月的相关文献，对BA及其衍生物的制备方法和药理作用方面的研究成果进行综述。结果与结论：共检索到文献2 414篇，其中有效文献62篇。BA及其衍生物的制备方法主要包括植物提取法、化学合成法和生物转化法。其中以化学合成法为主，其产率和产品纯度均较高；植物提取法主要适用于前期研究；生物转化法则具有绿色、选择性高的优点但产率较低，仍需进一步优化。BA及其衍生物具有显著的抗肿瘤和抗病毒作用，对肺癌、卵巢癌、子宫颈癌、乳腺癌、黑色素瘤等多种肿瘤细胞以及对人类免疫缺陷病毒等多种病毒均有明显的抑制/杀伤作用；其还具有抗炎、抗糖尿病、抗高血脂等药理作用。通过对BA化学结构中的C-3、C-28、C-20位进行结构修饰或以白桦脂醇和BA为原料直接进行生物转化可获得不同类型、药理活性更强的衍生物。在后续研究中，应进一步明确BA及其衍生物的构效关系，并侧重于开发具有良好药动学特性的高活性BA衍生物。