目的：为西地那非用于中国肺动脉高压（PAH）患者的治疗及研究提供参考。方法：以“西地那非”“肺动脉高压”“儿童” “疗效”“安全性”“超说明书用药”“Sildenafil”“Pulmonary arterial hypertension”“Children”“Therapeutic efficacy”“Safety”“Off-label drug use”等为关键词，组合查询2004－2017年在中国知网、中国生物医学、万方、维普、PubMed等数据库中的相关文献，从西地那非的作用机制、安全性和有效性、特殊人群用药、联合用药等方面，对西地那非治疗PAH的研究进行综述。结果与结论：共检索到相关文献114篇，其中有效文献41篇。西地那非是一种5型磷酸二酯酶抑制剂（PDE-5i），主要通过增强一氧化氮/环磷酸鸟苷信号通路来改善肺循环。使用西地那非治疗PAH应有一套完整的治疗策略，对于病情较为严重的PAH患者，早期就开始采取联合治疗策略也是一种可行的治疗方法。西地那非在儿童PAH中的临床应用是有效的，但因患者数量有限，缺少对照试验，最佳给药方案和治疗方法也并不十分统一，因此口服西地那非治疗儿童持续性PAH仍存在用药风险，其推荐剂量以及是否会产生严重的潜在毒性仍需要大规模的临床试验来证实。临床应用西地那非时需警惕可能引起的低血压及视觉异常、头胀头痛等不良反应，但通常是一过性的。此外，长期使用西地那非治疗PAH疗效会逐渐降低，其远期疗效仍需深入研究。