目的：为开展小檗碱的临床新应用及新剂型研究提供参考。方法：以“小檗碱”“药理作用”“临床用途”“制剂研究”“Berberine”等为关键词，组合检索2010年1月－2015年9月在PubMed、中国知网、万方等数据库中的相关文献，就该药物临床新用途以及新剂型研究进行系统介绍。结果：共检索到相关文献616篇，其中有效文献44篇。小檗碱在治疗糖尿病及其并发症、脂肪肝、膀胱癌、前列腺癌、高脂血症、高血压合并痛风、囊卵巢综合征胰岛素抵抗、消化性溃疡、心律失常等疾病方面有着新的应用；另外有囊泡、乳剂、自乳化给药系统、微球、微囊、微丸、纳米粒、磷脂复合物、固体分散体、滴丸、脂质体、环糊精包合物、胃内漂浮片、口腔崩解片、缓控释片、结肠定位片、眼用与鼻用凝胶、散剂等新剂型的研究。结论：尽管对小檗碱的临床新用途进行了较多探索，但临床实际应用还较少，对于新剂型的研究大多停留在实验室研究阶段。