目的：为进一步研究以血管内皮生长因子（VEGF）及其受体（VEGFR）为靶点的抗肿瘤药提供参考。方法：以“血管内皮生长因子”“血管内皮生长因子受体”“抗肿瘤”“VEGF”“VEGFR”“Antitumor”等为关键词，组合检索1971年1月－2016年1月在ScienceDirect、PubMed、Elsevier、中国知网、万方等中英文数据库中关于以VEGF/VEGFR为靶点的抗肿瘤药的作用机制文献并进行综述。结果与结论：共查阅到相关文献200余篇，其中有效文献为34篇。以VEGF/VEGFR为靶点的抗肿瘤药包括单克隆抗体如贝伐单抗、重组融合蛋白VEGF-Trap如阿柏西普、酪氨酸激酶抑制剂如索拉非尼、天然化合物如鼠李秦素等，该类药均通过抑制肿瘤新血管生成而达到抗肿瘤的效果，但应用数月后存在易产生耐药性、单一靶点治疗疗效有限的问题。针对以上问题，建议开发抑制多靶点、多通路的抗肿瘤血管生成药，并综合应用放化疗、中草药及其他治疗方法及与P-gp蛋白抑制剂联合应用。