目的：综述中医药在防治小儿肾病综合征中的作用及机制，为其进一步的研究提供参考。方法：以“肾病综合征“”糖皮质激素“”免疫抑制剂“”副作用“”中医药”等关键词组合查询中国知网、万方数据等数据库，检索2010年6月－2020年6月发表的中医药治疗小儿肾病综合征的相关文献，就中医药在防治小儿肾病综合征中的作用及其机制进行阐述。结果与结论：共检索到相关文献163篇，其中有效文献52篇。中医药在防止小儿肾病综合征中可减少化学药的副作用，巩固疗效；减少病情反复，降低复发次数等。其作用机制可能与保护下丘脑-垂体-肾上腺轴（HPA）的作用、抵抗外源性皮质激素对HPA轴的反馈抑制、增强HPA轴的分泌功能；调节免疫功能，维持免疫稳态，增强机体抵抗力，抵御各类感染；提高骨密度，升高血中钙含量，减少尿钙排泄，防止骨量丢失，防治骨质疏松；促进骨髓造血祖细胞集落生成和粒细胞水平升高，拮抗免疫抑制剂的副作用；抗凝、降脂、降低胆固醇含量等有关。临床在防治小儿肾病综合征的过程中，可采用中西医结合的方法，提高疗效，改善患儿生活质量，降低其易感性，减少病情反复发作。