目的：探讨N-乙酰半胱氨酸（NAC）在血液系统疾病治疗中的研究进展，为其临床应用提供参考。方法：以“N-acetylcyste-ine“”NAC“”Sinusoidalobstructionsyndrome“”Veno-occlusivedisease“”Thromboticthrombocytopenicpurpura“”Thromboticmicroan-giopathy“”Hematologicaldisease“”乙酰半胱氨酸“”肝静脉窦阻塞综合征“”肝小静脉闭塞病“”血栓性血小板减少性紫癜“”血栓性微血管病”等为关键词，在中国知网、万方数据、维普、PubMed等数据库中组合查询从建库至2020年4月发表的相关文献，对NAC在血液系统疾病治疗中的研究进行总结。结果与结论：NAC在血液系统疾病治疗中主要通过清除体内氧自由基、降低机体氧化应激反应、裂解血管性血友病因子（vWF）二硫键，以及抑制炎性介质的产生来发挥作用。已有研究显示，NAC用于治疗化疗/移植后肝静脉窦阻塞综合征（SOS），不能显著降低SOS的发生率；用于治疗血栓性血小板减少性紫癜（TTP）的文献多为观察性研究，治疗效果尚存在争议；用于治疗输血依赖性铁过载，可降低患儿的氧化应激反应、减少DNA损伤、提高输血前血红蛋白水平；用于治疗糖皮质激素抵抗型免疫性血小板减少症（ITP），虽患者血小板数量明显升高，但尚不能证明疗效和NAC直接相关；用于治疗血液系统恶性肿瘤化疗药物的不良反应，有助于改善化疗相关性肝损伤、降低重度口腔黏膜炎的发生率。NAC在一些血液系统疾病的治疗中显示出一定的治疗前景，但仍需更多的前瞻性或大样本的临床研究以验证其疗效。