目的：研究功能基修饰的脑靶向递药系统，为提高脑靶向递药系统的靶向效率提供参考。方法：以“功能基”“修饰”“脑靶向”“Functional group”“Modified”“Brain-targeting”等为关键词，组合查询2001年1月－2018年12月在中国知网、万方数据、维普网、PubMed、Elsevier、Springer Link等数据库中的相关文献，对功能基修饰的脑靶向递药系统进行综述。结果与结论：共检索到相关文献394篇，其中有效文献41篇。脑靶向包括受体介导（介导的受体如转铁蛋白受体、低密度脂蛋白受体、N-乙酰胆碱受体等）、转运体介导（介导的转运体如葡萄糖转运体、谷胱甘肽转运体等）、吸附介导。以上述受体、转运体的配体作为功能基，采用共价键结合或非共价键连接方法进行修饰，构建脑靶向递药系统；功能基通过与相应受体或转运体特异性结合，使药物跨越血脑屏障（BBB）并且在脑内病灶部位释药；除此之外，还可通过功能基带有的正电荷与BBB膜上的负电荷发生静电吸附作用产生非特异性的吸附，介导药物进入脑内。基于受体介导、转运体介导、吸附介导的靶向方式，有望提高脑组织中的药物浓度，提高中枢神经系统疾病的治疗效果，降低毒副作用及不良反应。与受体介导、转运体介导、吸附介导相比较，双级靶向可同时修饰两种靶向分子（一种靶向分子靶向于BBB，另一种靶向分子靶向于病灶），有望提高脑部疾病的治疗效果并降低药物在非病灶部位的蓄积，是一种更为理想的手段。在后续相关研究中建议开发新靶点和新型靶向分子，进一步提高脑靶向递药系统的靶向效率，为开发操作简单、成本低廉的脑靶向递药系统提供参考。