目的：了解甲基莲心碱（Nef）抗肿瘤的药理作用及其分子机制研究进展，为该生物碱的进一步开发利用提供依据。方法：以“甲基莲心碱”“肿瘤”“Neferine”“Anti-tumor”“Cancer”等中英文为关键词，在中国知网、万方数据、PubMed等数据库中组合查询发表于2000年－2018年9月的文献，对Nef抗肿瘤的药理作用及分子机制进行综述。结果：共检索到文献84篇，其中有效文献34篇。结果与结论：Nef是一种提取自莲子心的双苄基异喹啉类生物碱，具有多重抗肿瘤药理活性。Nef可通过诱导肿瘤细胞凋亡、阻滞肿瘤细胞周期、影响肿瘤细胞的自噬过程，从而抑制肿瘤细胞增殖；可通过提高肿瘤细胞对化疗药物的敏感性（如影响肿瘤细胞线粒体功能、抑制炎症相关信号通路、阻碍上皮间质性转化进程、协同抗肿瘤药物）、降低化疗药物（如阿霉素、顺铂等）的毒性起到减毒增效的作用。近年来，有关Nef的基础研究逐渐增多，但主要集中在体外分子机制研究，而基于体内实验的安全性评价及药理研究十分缺乏。多数研究关注于Nef在细胞水平内与炎症通路、自噬过程、氧化应激反应的关系，但对引起这类反应的上游肿瘤相关靶点的研究仍有待深入开展。此外，Nef要从基础研究到临床应用仍有相当的距离，如何优化药物剂型、提高有效成分生物利用度，是今后亟需解决的问题。