目的：了解竹节参皂苷Ⅳa及其衍生物药理活性和作用机制的研究进展，为其进一步开发利用提供参考。方法：以“竹节参”“竹节参皂苷”“竹节参皂苷Ⅳa”“衍生物”“药理活性”“Chikusetsusaponin”“Chikusetsusaponin Ⅳa”“Panacis Japonici”“Derivative”“Pharmacological activity”等为关键词，组合查询1989年1月－2017年12月发表并收录于中国知网、万方、维普、PubMed、Web of Science等数据库的相关文献，就竹节参皂苷Ⅳa及其衍生物的种类、药理活性、作用机制及靶点进行归纳与总结。结果与结论：共检索得到相关文献489篇，其中有效文献43篇。具药理活性的相关化合物包括竹节参皂苷Ⅳa、竹节参皂苷Ⅳa甲酯、竹节参皂苷Ⅳa丁酯、去葡萄糖竹节参皂苷Ⅳa，主要药理活性为保护心/脑、调节代谢、抗炎、抗凝血、抗肿瘤、抗病毒等。其相关作用机制及靶点主要包括激活沉默信息调节因子2相关酶1/细胞外调节蛋白激酶1/2/突触后膜骨架蛋白Homer1a途径，增强机体清除氧自由基的能力、降低心肌细胞膜脂质过氧化的程度，上调同源丢失性磷酸酶张力蛋白、下调核因子κB的表达，调节Ca2+、K+、Na+等离子的跨膜转运，促进糖原合酶激酶3β的磷酸化，抑制蛋白激酶C的磷酸化，抑制细胞外因子/β-联蛋白信号通路，抑制炎症因子表达，抑制血小板聚集，诱导肿瘤细胞周期停滞及凋亡，导致病毒直接失活或抑制子代病毒释放等。目前尚缺乏竹节参皂苷Ⅳa及其衍生物单体药理活性及作用机制的系统性深入研究，同时上述化合物是否具有其他药理作用、其药动学特征及剂型研发等均有待进一步探索。