目的：了解肺动脉高压（PAH）靶向治疗药物的临床研究进展。方法：以“肺动脉高压”“靶向治疗药物”“可溶性鸟苷酸环化酶（sGC）激活剂”“前列环素受体激动剂”“Pulmonary hypertension”等作为关键词，查阅2007－2017年中国知网、PubMed等数据库就PAH新型靶向治疗药物的临床研究进行归纳和总结。结果与结论：随着PAH新治疗靶点的出现，有关PAH靶向治疗药物研究取得了较大进展，主要包括sGC激活剂、前列环素受体激动剂、内皮素受体拮抗剂（ERAs）、酪氨酸激酶抑制剂和Ras homologous（Rho）激酶抑制剂。sGC激活剂Riociguat具有双重作用模式，具有良好的安全性和耐受性，且服用方便；前列环素受体激动剂Selexipag具有高度的受体结合特异性，对其他前列腺素受体无激动作用，可规避由于激动非前列环素受体而导致的副作用；口服活性ERAs Macitentan较传统的ERAs的亲和性更高，组织分布好，药物相互作用少，耐受性提高，与靶向组织结合能力强，副作用少；酪氨酸激酶抑制剂伊马替尼能够明显改善PAH患者的肺功能，但心功能、达到临床恶化时间和病死率等指标改善不明显，且伊马替尼的不良反应出现了未预期的硬脑膜下血肿；第一代Rho激酶选择性抑制剂法舒地尔具有较强的降低肺血管阻力作用，但尚缺少临床试验研究证实。PAH的新型靶向治疗药物为缓解症状、降低复发率及更好地改善PAH患者的预后提供了希望，但仍需更多的临床证据支持。