目的：了解2010－2015年美国FDA批准的孤儿药的情况，为我国孤儿药的相关立法和新药研发提供参考。方法：查阅近年来国内外相关文献，对2010－2015年美国FDA批准的孤儿药进行统计和分析。结果与结论：2010－2015年美国FDA批准上市的孤儿药共77种，仅2015年就有21种，占该年获批新药的46.67％。获批孤儿药主要是治疗肿瘤、内分泌及代谢系统疾病、心血管疾病、感染性疾病、神经及精神疾病和血液系统疾病等全球高发疾病的药物，其中以抗肿瘤药物为主（38种，占49.35％），主要用于治疗黑色素瘤、非小细胞肺癌和白血病。美国FDA批准的孤儿药的研发企业以美国为主。我国尚无明确的罕见病和孤儿药的定义及相关立法，亟需加快相关立法进程，结合国情开展孤儿药的研发与审批。