目的：了解靶向B淋巴细胞瘤-2基因（Bcl-2）小分子抑制剂在肿瘤治疗中的研究进展。方法：查阅近年来国内、外相关文献，对靶向Bcl-2小分子抑制剂的作用机制、药效学研究、临床研究进展进行归纳和总结。结果与结论：靶向Bcl-2小分子抑制剂能诱导Bcl-2家族蛋白高表达的恶性肿瘤细胞发生凋亡，同时使这些细胞对传统化疗更加敏感。处于临床试验阶段的靶向Bcl-2小分子抑制剂主要有左旋棉酚、Oblimersen、Obatoclax、Navitoclax和Venetoclax等。Obatoclax有望成为新型的诱导肿瘤细胞凋亡的药物，Navitoclax对治疗白血病和淋巴瘤效果明显，特异性Bcl-2小分子抑制剂Venetoclax单用和联用其他化疗药物均显示出较好的抗肿瘤活性。靶向Bcl-2为治疗恶性肿瘤开辟了一条新的途径。